Schnipseljagd ;) Risdiplam

Auf den aktuellen Kongressen der „World Muscle Society“ und der „Deutschen Gesellschaft für Neurologie“ hat Roche wohl neue Daten zu Risdiplam präsentiert.

Zitat:

„Patienten mit spinaler Muskelatrophie erreichen unter Roche Substanz Verbesserungen motorischer Funktionen und höhere Entwicklungsmeilensteine“

Aber leider will uns Roche da noch nichts weiter verraten. Der Inhalt ist aktuell nur medizinischem Personal vorbehalten. Ein paar Schnipsel mehr gibts noch auf der Seite der Initiative SMA. Man kann auf jeden Fall erkennen das es voran geht, was ja auch schonmal was Wert ist.

https://www.roche.de/medien/meldungen/patienten-mit-spinaler-muskelatrophie-erreichen-unter-roche-substanz-verbesserungen-motorischer-funktionen-und-hoehere-entwicklungsmeilensteine-4967.html

BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen

Novartis hat heute bekannt gegeben, das die FDA den Antrag zur Prüfung (BLA) auf Zulassung zu AVXS-101 zur Behandlung von Säuglingen mit SMA Typ 1 angenommen und eine hohe Priorität zur Beschleunigung des Zulassungsverfahren zugewiesen hat. AVXS-101 wird nun unter dem Markennamen ZOLGENSMA© geführt und gilt als Durchbruch … also als Medikament das eine sehr gute, einer Heilung gleichkommenden Wirkung hat.

Das nun nötige Prozedere soll planmäßig bis ca. Mai 2019 andauern.

Präklinische Daten zu SRK-015

Scholar Rock publiziert im wissenschaftlichen Magazin „Human Molecular Genetics„, erste präklinische Daten zum therapeutischen Nutzen von SRK-015.

SRK-015 ist ein weiterer Ansatz einer medikamentösen Therapie bei Spinaler Muskelatrophie.  Hier ist der Weg, direkt dem Muskelschwund entgegenzuwirken, in dem versucht wird, den natürlichen Prozess des Muskelabbaus, welcher unabhängig der SMA bei jedem Menschen eintritt, zu verlangsamen.

Als kleine Hilfe wieder ein Link der Publication direkt über Google-Translate

Aufnahme der SMA ins Neugeborenenscreening beantragt

Es gab schon einige Meldungen von Forderung der Ärzte das die SMA ins Neugeborenenscreening aufgenommen werden soll. Sehr wichtig, da eine frühzeitige Behandlung viel Schaden abwenden kann.

Am 22.11.2018 wurde nun der Bewertungsantrag der Patientenvertretung zur Erweiterung des Neugeborenenscreenings angenommen.

Hier die offizielle Pressemitteilung zum Download

Storielink

Die hohen Preise der Medikamente zur Behandlung der SMA, sowie auch für anderere Krankheiten haben in den letzten Tagen, angestoßen durch den angeschlagenen Preis von 3.5 Millionen Euro für AVXS-101, viele Diskussionen ausgelößt. In einem Online-Artikel der Österreicher Zeitung „DerStandard“ , schlägt Forschungsdirektorien Suerie Moon, eine bekannte Größe im Bereich der Preispolitik der USA hier neue Strategien vor.

https://derstandard.at/2000091905985/Wie-der-Kampf-um-faire-Arzneimittelpreise-gelingen-kann

Quelle: DerStandart

 

Einer geht noch …..

Die Medien haben derzeit ein recht heißes Thema. 3,5 Millionen Euro oder auch 4 Millionen Schweizer Franken soll das nächste, und damit 2.Medikament gegen die spinale Muskelatrophie kosten. Das besondere daran ist, das dieses Medikament mit nur einer einzigen Injektion etwas tut, was mit Heilung gleichzusetzen ist. Die Meinungen über den Preis gehen da unter den Patienten aber trotzdem auseinander. Viele sind erschrocken und haben Angst das ihre Krankenkasse für Sie selbst, oder ihre Kinder diese Wahnsinns-Summe niemals bezahlen wird. Klar, wir kennen es ja alle und wissen, das schon bei wesentlich kleineren Beträgen für Rollstühle oder sonstige Hilfsmittel häufig ganzschön gekämpft werden muß. Andere widerum sehen es nüchtern und rechnen den Spinraza-Preis dagegen und sind da guter Dinge, denn irgendwann würden die Behandlungen mit Spinraza mehr kosten. Ob die Rechnung wirklich aufgeht wird man sehen.

Achja, Einer geht noch 😉 damit meine ich eine weitere Meldung darüber, die aber doch recht interessant ist.

Bonanza um Babyspritze

Quelle: WOZ Die Wochenzeitung