Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler

Adrian R. Krainer,  Professor des Cold Spring Harbor Laboratory erhält Breakthrough Prize in Biowissenschaften. Zusammen mit Kooperationspartner C. Frank Bennett von Ionis Pharmaceuticals, für die Entwicklung des nun von Biogen unter dem Namen Spinraza vermarkteten ersten Medikamentes für eine Behandlung der SMA.

Quelle: https://www.cshl.edu/breakthrough-prize-to-cshl-professor-for-sma-research/

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Neues zur Zulassung AVXS-101

Novartis gibt in einem Quartalsbericht an, für AVXS-101 gleichzeitig in den USA, Japan und auch der EU die Zulassung zu beantragen.

Quelle: https://www.novartis.com/news/novartis-financial-results-q3-2018

Dort gibt es auch ein Video wo ca. ab Minute  1:38 eingeleitet und dann ca. ab 1:46 von Paul Hudson darüber gesprochen wird.

UPDATE: Und da ist es auch dann schon passiert. AveXis/Novartis haben die Zulassung eingereicht.

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Storielink: Assistenzhund für Marie

Zitat:

Die fünfjährige Marie ist unheilbar an spinaler Muskelatrophie erkrankt. Das führt mit fortschreitendem Alter zur allgemeinen Muskelschwäche. Marie ist auf Unterstützung angewiesen. Assistenzhund Fritzi könnte ihr helfen.“

Marie mit Hund Fritzi schauen aus dem Fenster eines kleinen hölzernen Spielhauses
Quelle: http://www.general-anzeiger-bonn.de/bonn/beuel/Spendenaktion-f%C3%BCr-unheilbar-kranke-Marie-article3961761.html

Storielink: Immernoch nicht am Ziel, der Kampf um die Assistenz geht weiter

Der Eine oder Andere kann sich vielleicht an den Bericht mit dem Video der Gerichtsverhandlung von Birgit Kalwitz erinnern, in der entschieden wurde, das Fr. Kalwitz trotz starker Pflegebedürftigkeit nur 5,5 Stunden Assistenz bezahlt bekommt. Heute gab es dazu einen Bericht in der ZDF Sendung „Volle Kanne“.


Quelle: https://www.zdf.de/verbraucher/volle-kanne/birgit-kalwitz-kampf-um-assistenz-100.html

Wie im Video von Fr. Kalwitz erwähnt wird, haben die Assistenten von Fr. Kalwitz eine Petition auf Change.org erstellt, die man hierüber erreichen und sich beteiligen kann. Ich wünsche viel Glück.

SMA Care Center Network

Cure SMA gibt die Einführung bzw. den Start des sogenannten „SMA Care Center Network“ bekannt. Oberflächlich betrachtet ist es wohl Ziel, die derzeitigen Behandlungsstandards, welche sich durch aktuelle und kommende neue medikamentöse Therapien und Erkenntnisse der Forschung verändert haben, neu zu erkunden und anzupassen.

Quelle: http://www.curesma.org/news/sma-care-center-network2018.html

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Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

Auch Biogen präsentiert auf dem Jahreskongress der World Muscle Society ein paar stolze Daten zu Spinraza und untermauert damit, das eine frühzeitige Behandlung, Stichword „Newborn-Screening“ (eig. Anmerkung) sehr wichtig ist um die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten.

Zitat:

Die Ergebnisse der NURTURE-Studie zeigen, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung mit SPINRAZA das Potenzial hat, den Verlauf von SMA dramatisch zu verändern“, sagte Wildon Farwell, MD, leitender medizinischer Direktor, klinische Entwicklung bei Biogen. „Dies ist die längste verfügbare Datenspanne bei Säuglingen mit SMA, die die Behandlung in einer präsymptomatischen Periode begonnen haben und zeigt, dass Kinder, die früh mit SPINRAZA behandelt wurden, motorische Meilensteine ​​erreichen können, die sie ohne Behandlung wahrscheinlich nicht erreichen würden.

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-spinrazar-nusinersen-data-presented-annual-congress-world

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Neues zu Risdiplam – vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Typ 1, 2 und 3

Zitat:

„Risdiplam zeigt vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3“

South Plainfield, New Jersey, 3. Oktober 2018 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTCT) gab heute klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der offenen Studien von FIREFISH und SUNFISH bekannt, die den Nutzen von Risdiplam (RG7916) für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie Typ 1, 2 und 3 demonstrieren.

Quelle: https://www.prnewswire.com/news-releases/risdiplam-demonstrates-preliminary-evidence-of-clinical-benefit-in-type-1-2–3-spinal-muscular-atrophy-patients-300723444.html

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Das englischsprachige offizielle Community Update von Roche, hier zum Download

Phase 3 Studie zu AVXS-101

AveXis startet Phase 3 Studie „STR1VE-EU“ mit Type 1 Kindern im Alter bis zu max. 6 Monaten. Begonnen wird in Italien und UK. EU-weit sollen etwa 30 Patienten in 16 Kliniken in Italien, UK, Frankreich, Spanien, Niederlande, Schweden, Belgien und auch Deutschland teilnehmen können. Die Patienten dürfen nur ein oder zwei SMN2-Kopien haben.

Quelle: http://www.smasupportuk.org.uk/blog/treatments-research/avexis-clinical-trial-for-infants-aged-less-than-six-months-old-with-sma-type-1-in-the-uk

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Community-Update-Info auch hier direkt zum download