Medizinische Entwicklung

Eine Auflistung aktuell verfügbarer, sich in weitem Forschungsstadium befindlichen, oder sonstig ausgewählten, interessanten Medikamenten zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie.

 

SPINRAZA des Biotechnologieunternehmens Biogen

Wurde am 1. Juni 2017 von der European Medicines Agency für den europäischen Markt zugelassen und ist somit das erste Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie.

AVXS-101 von AveXis, einem Unternehemen von Novartis

Ist ein noch in Entwicklung befindliches Medikament welches, beim SMN1 ansetzt.

Risdiplam ehemals RG7916 von Roche und PTC

Ebenso ein noch in Entwicklung befindliches Medikament, zur oralen Einnahme welches die Proteinproduktion vom SMN2 Backup-Gen beeinflußt um diese erhöhen.

SRK-015 von Scholar Rock

Ebenso noch in Entwicklung befindlich, soll hier die Produktion von Myostatin gehemmt werden um Muskelabbau zu verhindern. Laut Info auf der verlinkten Seite soll es allein oder in Verbindung mit aktuellen Medikamenten eingesetzt werden.

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