Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler

Adrian R. Krainer,  Professor des Cold Spring Harbor Laboratory erhält Breakthrough Prize in Biowissenschaften. Zusammen mit Kooperationspartner C. Frank Bennett von Ionis Pharmaceuticals, für die Entwicklung des nun von Biogen unter dem Namen Spinraza vermarkteten ersten Medikamentes für eine Behandlung der SMA.

Quelle: https://www.cshl.edu/breakthrough-prize-to-cshl-professor-for-sma-research/

Kleine kurzeitige Übersetzungshilfe direkt über Google-Translate verlinkt.

Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

Auch Biogen präsentiert auf dem Jahreskongress der World Muscle Society ein paar stolze Daten zu Spinraza und untermauert damit, das eine frühzeitige Behandlung, Stichword „Newborn-Screening“ (eig. Anmerkung) sehr wichtig ist um die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten.

Zitat:

Die Ergebnisse der NURTURE-Studie zeigen, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung mit SPINRAZA das Potenzial hat, den Verlauf von SMA dramatisch zu verändern“, sagte Wildon Farwell, MD, leitender medizinischer Direktor, klinische Entwicklung bei Biogen. „Dies ist die längste verfügbare Datenspanne bei Säuglingen mit SMA, die die Behandlung in einer präsymptomatischen Periode begonnen haben und zeigt, dass Kinder, die früh mit SPINRAZA behandelt wurden, motorische Meilensteine ​​erreichen können, die sie ohne Behandlung wahrscheinlich nicht erreichen würden.

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-spinrazar-nusinersen-data-presented-annual-congress-world

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Neue Möglichkeit zur Nusinersen-Gabe

Spinraza (Nusinersen) mit Hilfe eines subkutanen intrathekalen Kathetersystems (SIC) zu verabreichen hat man wohl in Form einer Studie in einer Straßburger Kinderklinik getestet und für gut und „signifikant“ billiger befunden. Einzig die Implantierung des Katheters …. also die Operation hat seine Zeit gekostet. Die dann folgenden Injektionen sind dann wohl immer eine kleine ambulante Angelegenheit von ca. 20 Minuten. Standard ist das aber noch nicht. Ich denke da muß man sich wohl auch warscheinlich ordentlich mit befassen und entscheiden ob man sich einen Katheter einbauen läßt, oder die Prozedur der Lumbalpunktion bzw. intrathekalen Injektion vorzieht.

Quelle: https://scienmag.com/new-nusinersen-drug-delivery-method-identified-for-spinal-muscular-atrophy-patients/

Direkt übersetzt durch Google Translate

Storielink: RNA-basierte Therapeutika starten durch

Eigentlich ja schon fast wieder eine alter Hut oder? 😉  Nagut nicht wirklich. Und weil es so schön ist, da wir SMAler ja doch irgendwie die ersten waren die von der neuen Art der Medikamente profitieren durften, muß man auch auf diesen Bericht der ÄrzteZeitung hinweisen.

https://www.aerztezeitung.de/medizin/krankheiten/seltene-erkrankungen/article/968553/beginn-neuen-aera-rna-basierte-therapeutika-starten-durch.html

Spinraza in Belgien und Niederlande

Spinraza soll wohl ab 1. August in Belgien und ab 1. September in Niederlande verfügbar sein. In Niederlande wohl leider nur für Kinder bis 9,5 Jahren. Aktuell gibt es leider noch nicht viele Infos, ausser diese beider Links.

Für Niederlande und Belgien (Ich empfehle mit Google Translate oder besser noch mit dem Chrome-Browser in Deutsch übersetzen zu lassen)

Spinraza zal naar verwachting beschikbaar zijn in België vanaf 1 augustus en vanaf 1 september in Nederland. Helaas alleen voor kinderen tot 9,5 jaar in Nederland. Helaas is er nog niet veel informatie, behalve voor beide links.

Voor Nederland en België

Spinraza in der Schweiz, vorerst ein kleiner Schritt

Denn vorerst ist Spinraza nur bis zum Alter von 20 Jahren zugelassen … aber immerhin ein Anfang

Spinraza – Kostenübernahme durch IV-Stellen – SMA Schweiz – Zusammen für eine Zukunft!

Heute, am 11. April 2018, hat das BSV ein IV-Rundschreiben zur Kostenübernahme von Spinraza publiziert (Nr. 373).

Source: www.sma-schweiz.ch/spinraza-kostenuebernahme-durch-iv-stellen/