Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler

Adrian R. Krainer,  Professor des Cold Spring Harbor Laboratory erhält Breakthrough Prize in Biowissenschaften. Zusammen mit Kooperationspartner C. Frank Bennett von Ionis Pharmaceuticals, für die Entwicklung des nun von Biogen unter dem Namen Spinraza vermarkteten ersten Medikamentes für eine Behandlung der SMA.

Quelle: https://www.cshl.edu/breakthrough-prize-to-cshl-professor-for-sma-research/

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Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

Auch Biogen präsentiert auf dem Jahreskongress der World Muscle Society ein paar stolze Daten zu Spinraza und untermauert damit, das eine frühzeitige Behandlung, Stichword „Newborn-Screening“ (eig. Anmerkung) sehr wichtig ist um die Auswirkungen der SMA im Zaum zu halten.

Zitat:

Die Ergebnisse der NURTURE-Studie zeigen, dass eine frühzeitige Diagnose und Behandlung mit SPINRAZA das Potenzial hat, den Verlauf von SMA dramatisch zu verändern“, sagte Wildon Farwell, MD, leitender medizinischer Direktor, klinische Entwicklung bei Biogen. „Dies ist die längste verfügbare Datenspanne bei Säuglingen mit SMA, die die Behandlung in einer präsymptomatischen Periode begonnen haben und zeigt, dass Kinder, die früh mit SPINRAZA behandelt wurden, motorische Meilensteine ​​erreichen können, die sie ohne Behandlung wahrscheinlich nicht erreichen würden.

Quelle: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-spinrazar-nusinersen-data-presented-annual-congress-world

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Neue Möglichkeit zur Nusinersen-Gabe

Spinraza (Nusinersen) mit Hilfe eines subkutanen intrathekalen Kathetersystems (SIC) zu verabreichen hat man wohl in Form einer Studie in einer Straßburger Kinderklinik getestet und für gut und „signifikant“ billiger befunden. Einzig die Implantierung des Katheters …. also die Operation hat seine Zeit gekostet. Die dann folgenden Injektionen sind dann wohl immer eine kleine ambulante Angelegenheit von ca. 20 Minuten. Standard ist das aber noch nicht. Ich denke da muß man sich wohl auch warscheinlich ordentlich mit befassen und entscheiden ob man sich einen Katheter einbauen läßt, oder die Prozedur der Lumbalpunktion bzw. intrathekalen Injektion vorzieht.

Quelle: https://scienmag.com/new-nusinersen-drug-delivery-method-identified-for-spinal-muscular-atrophy-patients/

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NICE UK lehnt Spinraza vorerst ab

Das National Institute for Health and Care Excellence lehnt Spinraza auf Grund des hohen Preises vorerst ab,  hofft aber auf weitere Gespräche mit Biogen.

Quelle: https://www.nice.org.uk/news/article/nice-would-welcome-further-discussions-about-access-to-spinal-muscular-atrophy-drug-nusinersen

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Hydrocephalus durch Spinraza?

UPDATE 2: Rote-Hand-Brief zu Spinraza des BfArM (Download-PDF Siehe unten letzte baue Zeile!!)

Es kursieren seit ein paar wenigen Tagen Meldungen umher das Spinraza einen Hydrocephalus (umgangsprachlich Wasserkopf) verursachen könnte.

UPDATE: Wenn ich das richtig interpretiere wurden im Rahmen einer „Post Marketing“ genannten Prüfung, die nach Zulassung eines Medikamentes die Sicherheit „Nach“-prüft festgestellt, das 5 Patienten einen Hydrocephalus bekommen haben. Hierbei sind wohl keine direkt nachweisbaren Fakten aufgekommen, die Spinraza dafür verantwortlich machen könnten. Auch im Rahmen der Forschung und Entwicklung vor der Zulassung ist diesbezüglich wohl nie irgendwas aufgetreten. Aus Sicherheitsgründen wurde dies wohl nun aber mit erwähnt und angegeben.

Genauere Informationen finden sich hinter folgenden Links.

 

Spinraza für Georg

Ziemlich sicher aufgrund des leider recht hohen Preises von Spinraza gibt es auch im Bereich D/A/CH immernoch ein paar Schwierigkeiten das Mittel verordnet zu bekommen. Eine Österreicher Rechtsanwaltskanzlei bringt nun den immernoch nicht gewonnen Kampf um die Bewilligung in die Öffentlichkeit.

Wir unterstützten Georg

#wirunterstützengeorg

Gepostet von Rechtsanwaltskanzlei Dr. Karin Prutsch am Donnerstag, 19. Juli 2018